苯丁酸钠口服混悬液（Sodiumphenylbutyrate）是一种处方药，用于长期管理尿素循环障碍（UCDs）患者，包括氨甲酰磷酸合成酶、鸟氨酸转氨甲酰酶或精氨琥珀酸合成酶的缺乏。该药物适用于体重20+kg、体表面积1.2m2+的成人和儿童。苯丁酸钠口服混悬液不用于治疗急性高氨血症。苯丁酸钠口服混

苯丁酸钠口服混悬液（Sodiumphenylbutyrate）是一种用于治疗尿素循环障碍的药物，该疾病是一种导致尿素循环中一种酶缺乏的遗传疾病。苯丁酸钠口服混悬液主要用于管理尿素循环障碍，对呼吸或运动增强没有作用。作为一种重要的治疗药物，其在临床上的疗效已得到广泛认可。这种药物主要针对尿素循环障碍等

2022年12月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已批准苯丁酸钠口服混悬液（Sodiumphenylbutyrate）在美国用于治疗某些患有尿素循环障碍（UCD）的患者，这些疾病涉及氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转碳淀粉酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶（AS）缺乏，以口服混悬剂的形式

苯丁酸钠口服混悬液（Sodiumphenylbutyrate）是一种氮结合剂，是尿素循环障碍药物类的一员，用于治疗尿素循环障碍（UCDs）患者，在临床研究时，也被称为ACER-001，其商品名为Olpruva。苯丁酸钠口服混悬液可作为护理标准（包括饮食管理）的辅助疗法，用于体重大于或等于20千克、体

在苯丁酸钠口服混悬液（Sodiumphenylbutyrate）的临床研究中，出现了苯乙酸的神经毒性、与水肿相关的疾病低钾血症等警告与注意事项。停药并在恢复后减少剂量恢复，或根据严重程度永久停用。1、苯乙酸的神经毒性：增加暴露于苯乙酸(苯丁酸钠的主要代谢物)可能与尿素循环障碍（UCDs）患者的神经毒

一、通用名称：苯丁酸钠口服混悬液、Sodiumphenylbutyrate商品名称：Olpruva二、适应症：苯丁酸钠口服混悬液（Sodiumphenylbutyrate）适用于标准护理（包括饮食管理）的辅助治疗，用于体重≥20kg、体表面积（BSA）≥1.2m2、患有尿素循环障碍（UCDs）的成人

Voydeya（Danicopan）是近期备受关注的口服补体因子D抑制剂，它为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成年患者带来了全新的治疗前景。特别是对于那些尽管已经接受了ravulizumab或eculizumab治疗，但仍遭受血管外溶血（EVH）困扰的患者，Voydeya的出现无疑是一大福音。Vo

在美国，Voydeya（Danicopan）被批准作为ravulizumab或eculizumab的附加疗法，用于治疗患有罕见疾病PNH的成人血管外溶血。由于存在胶囊细菌导致严重感染的风险，Voydeya（只能通过一个名为“VOYDEYAREMS”的REMS的受限项目获得，VOYDEYAREMS的显

Voydeya（Danicopan）作为一种重要的处方药，被广泛应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的治疗中。特别是对于那些正在接受ravulizumab或依库珠单抗（Eculizumab）治疗但仍出现血管外溶血（EVH）的患者，Voydeya可作为一种有效的附加疗法。然而，值得注意的是

Voydeya（Danicopan）作为新一代治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的药物，其在医学领域所展现出的治疗效果备受瞩目。PNH，这一罕见的血液疾病，常常导致患者红细胞易受损，从而引发贫血、易疲劳、血栓形成等一系列严重症状。Voydeya的问世，无疑为这些患者带来了新的治疗曙光，其卓越的疗

Voydeya（Danicopan）这一创新药物，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者带来了全新的治疗策略。作为一种补体抑制剂，Voydeya通过可逆地结合因子D，有效阻止替代途径介导的溶血以及补体C3蛋白在红细胞上的沉积，从而减轻患者的症状。在药物研发的道路上，Voydeya取得了显著的成果。

Voydeya（Danicopan）是一款备受瞩目的药物，属于补体因子D抑制剂的范畴，专门针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）进行治疗。作为一种附加疗法，Voydeya与ravulizumab或eculizumab（依库珠单抗）联合使用，为患者提供了新的治疗选择。然而

一、适用症状Voydeya（Danicopan）被设计作为ravulizumab或依库珠单抗（Eculizumab）的辅助药物，特别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人患者，针对其血管外溶血（EVH）的症状。需要注意的是，Voydeya作为单独治疗尚未显示有效性，必须与ravulizum

Voydeya（Danicopan） 是一种口服补体因子D抑制剂，可用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成年患者的血管外溶血（EVH），当患者对这些治疗反应不足时，可作为ravulizumab（Ultomiris）或eculizumab（Soliris）的附加治疗。Voydeya解决

Voydeya（Danicopan）在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）方面展现出了显著的治疗效果，但与此同时，它也可能带来一些副作用。在临床研究中，医生们对这些副作用进行了详细的观察和记录，以便为患者提供更全面的治疗建议。首先，头痛是Voydeya临床研究中最为常见的不良反应之一。这种头痛可能

Voydeya（Danicopan） 是一种处方药，可作为ravulizumab或依库珠单抗（Eculizumab）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH；血管外红细胞破裂）。Voydeya尚未显示出作为单一疗法的有效性，应仅作为ravulizu

Voydeya（Danicopan） 作为一种新型的治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的药物，其疗效在医学界引起了广泛关注。PNH是一种罕见的血液疾病，患者的红细胞容易受到破坏，导致贫血、疲劳、血栓形成等一系列症状。Voydeya的出现为PNH患者提供了新的治疗选择，其疗效显著，为改善

Voydeya（Danicopan）是一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的药物，商品名为Voydeya。它是一种补体抑制剂，可逆地结合因子D以防止替代途径介导的溶血和补体C3蛋白在红细胞上的沉积。Voydeya于2024年1月在日本获批医疗用途。2月，欧洲药品管理局（EMA）通过了一项积

Voydeya（Danicopan） 是一种补体因子D抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人的血管外溶血。Voydeya可作为ravulizumab或eculizumab（依库珠单抗）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）。Vo

在Voydeya（Danicopan） 的临床研究中，出现了由包膜细菌引起的严重感染、肝酶升高、高脂血症、VOYDEYA停药后PNH表现的监测等警告与注意事项。停药并在恢复后减少剂量恢复，或根据严重程度永久停用。1、由包膜细菌引起的严重感染：Voydeya是一种补体抑制剂，可增加患者对由脑

一、名称：Voydeya、Danicopan二、适应症：Voydeya（Danicopan）可作为ravulizumab或依库珠单抗（Eculizumab）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）。使用限制：Voydeya尚未显示出作为单一疗法的有效性，应

Vafseo（Vadadustat）是一种新型的药物，被用于治疗慢性肾脏病相关的贫血症状。慢性肾脏病是一种常见的疾病，其特征之一就是贫血。贫血是指血液中红细胞数量或者功能不足，导致氧供应不足。贫血会使患者感到疲劳、无力，并影响他们的生活质量。传统治疗贫血的方法包括输血和使用人工合成的红细胞生成素（e

Vafseo（Vadadustat）作为一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），主要用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关的贫血。尽管它在临床上显示出一定的疗效，但同其他药物一样，Vafseo也存在一些不良反应。Vafseo最常见的不良反应之一是高血压。由于Vafseo的作用机制涉及调节

Vafseo（Vadadustat）是一款创新的口服药物，专为治疗慢性肾病（CKD）引发的贫血而设计。在启动Vafseo治疗之前，患者应咨询专业医生，并根据医生的个性化建议进行用药。治疗方案会依据患者的肾功能、贫血状况等多种因素量身定制。若患者的血清铁蛋白低于100微克/升，或血清转铁蛋白饱和度低于