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Voydeya(Danicopan)是近期备受关注的口服补体因子D抑制剂,它为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成年患者带来了全新的治疗前景。特别是对于那些尽管已经接受了ravulizumab或eculizumab治疗,但仍遭受血管外溶血(EVH)困扰的患者,Voydeya的出现无疑是一大福音。
Voydeya的主要功效在于其能够针对性地解决10-20%的PNH患者的特殊问题。这些患者在使用C5抑制剂治疗后,仍然会经历具有临床意义的EVH,即红细胞在血管外的破坏。而Voydeya则能够通过与补体因子D特异性结合,有效地阻止这种破坏的发生。
补体因子D在免疫系统的替代途径中起着核心作用,其异常激活可能引发补体系统的过度反应,导致身体攻击自身的健康细胞。Voydeya的工作原理就是通过与补体因子D紧密结合,阻止其进一步分裂成EVH形成所必需的Ba和Bb片段,从而从源头上遏制了红细胞的破坏。
此外,当Voydeya与ravulizumab或eculizumab等C5抑制剂联合使用时,它还能协助控制由膜攻击复合物(MAC)引发的血管内溶血(IVH)。这种协同作用为患者提供了更为全面的保护,不仅减少了红细胞的损失,还缓解了贫血症状,提高了患者的整体生活质量。
总的来说,Voydeya(Danicopan)以其独特的作用机制和显著的治疗效果,为PNH患者带来了新的治疗选择和希望。
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