【适应症】
本品是一种补体因子 D 抑制剂，作为ravulizumab或eculizumab的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血症（EVH）。
限制使用：
本品的单药使用疗效尚未证明，仅作为ravulizumab 或 eculizumab的附加疗法。

【推荐剂量】
推荐起始剂量为每次150mg，口服，每日3次，可带或不带食物同服。根据患者的临床反应，可增加剂量至每次200mg，口服，每日3次。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥10%）是头痛。

【药理作用】
本品可逆地与补体因子 D 结合并选择性抑制替代补体途径。本品可防止将因子 B 补体到 Ba 和 Bb 片段中，这是替代途径 （AP） 补体成分 C3 转化酶的形成（C3bBb），产生包括C3片段在内的下游效应子调理作用和终末通路的扩增。在 PNH 中，血管内溶血 （IVH） 由终末膜介导发作复合体 （MAC），而血管外溶血 （EVH） 由 C3 促进片段调理作用。本品在替代途径中近端起作用补体级联反应优先控制C3片段介导的EVH，而联合给药的 ravulizumab 或 eculizumab 预计将维持控制 MAC 介导的 IVH。

【贮藏】
在20°C至25°C温度下原包装封存保存，允许在15°C至30°C之间波动。



参考链接：https://alexion.com/Documents/voydeya_uspi