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脱氧胞苷/脱氧胸苷(doxecitine and doxribtimine)---KYGEVVI
奥那司美根阿贝帕沃韦基因疗法(onasemnogene abeparvovec)---ITVISMA
埃图韦蒂基因自体细胞基因疗法(etuvetidigene autotemcel)--Waskyra
人纤维蛋白原冻干粉注射液(fibrinogen, human - chmt)--FESILTY
组氨酸铜(copper histidinate)--Zycubo
醋酸去氨加压素(desmopressin acetate)---DESMODA
那韦培肽(navepegritide)--YUVIWEL
替维诺福普阿尔法注射液(tividenofusp alfa-eknm)--Avlayah
奥马索龙(omaveloxolone)--SKYCLARYS
普乐司兰钠注射液(Plozasiran Sodium Injection)--Redemplo
贝罗司他(berotralstat)--Orladeyo
二氮嗪胆碱缓释片(diazoxide choline)--VYKAT XR
注射用伊米苷酶(Imiglucerase for Injection)--Cerezyme
依鲁司他(eliglustat)--CERDELGA
尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)--IMAAVY
半胱氨酒石酸胶囊(cysteamine bitartrate)--Cystagon
氢化可的松口服液(hydrocortisone)--KHINDIVI
加达昔单抗(garadacimab-gxii)--ANDEMBRY
墨蝶呤口服散剂(sepiapterin)--Sephience
多尼达洛森(donidalorsen)--DAWNZERA
依拉米肽(elamipretide)--FORZINITY
帕尔图索肽(paltusotine)--PALSONIFY
尼替西农(nitisinone)--HARLIKU
赛贝曲司他(sebetralstat)--Ekterly
万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片(vanzacaftor, tezacaftor and deutivacaftor
奥莱扎森(olezarsen)
克瑞司氟特(crinecerfont)
艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)
阿库米地司(acoramidis)-Attruby
左乙酰亮氨酸(levacetylleucine)
阿瑞洛莫(arimoclomol)
盐酸曲恩汀胶囊(Trientine)
卡纳单抗(Canakinumab)
苯丁酸甘油酯口服液(Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid)
奥维昔巴特(odevixibat)