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注射用伊米苷酶（Imiglucerase for Injection）--Cerezyme
依鲁司他（eliglustat）--CERDELGA
尼卡利单抗（nipocalimab-aahu）--IMAAVY
半胱氨酒石酸胶囊（cysteamine bitartrate）--Cystagon
氢化可的松口服液（hydrocortisone）--KHINDIVI
加达昔单抗（garadacimab-gxii）--ANDEMBRY
墨蝶呤口服散剂（sepiapterin）--Sephience
多尼达洛森（donidalorsen）--DAWNZERA
依拉米肽（elamipretide）--FORZINITY
帕尔图索肽（paltusotine）--PALSONIFY
尼替西农（nitisinone）--HARLIKU
赛贝曲司他（sebetralstat）--Ekterly
莫达非尼（Modafinil）
万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片（vanzacaftor, tezacaftor and deutivacaftor
奥莱扎森（olezarsen）
克瑞司氟特（crinecerfont）
艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec）
阿库米地司（acoramidis）
左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）
阿瑞洛莫（arimoclomol）
盐酸曲恩汀胶囊（Trientine）
卡纳单抗（Canakinumab）
苯丁酸甘油酯口服液（Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）
奥德昔巴特（odevixibat）
长效生长激素皮下注射剂（somatrogon-ghla）
静脉注射人免疫球蛋白（immune globulin intravenous, human-dira）
可伐利单抗（Crovalimab）
盐酸替洛利生片（pitolisant）
硫酸奎尼丁氢溴酸右美沙芬复合胶囊（dextromethorphan hydrobromide and quinidine sulfate）
伏索利肽（vosoritide）
左旋酮康唑（levoketoconazole）
艾加莫德（efgartigimod）
佩格塔克（pegcetacoplan）
马沃利沙福（mavorixafor）
福斯德诺普特林（fosdenopterin）
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