【适应症】
本品是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗携带WAS 基因突变且适合接受造血干细胞移植及无合适人类白细胞抗原（HLA）匹配的亲缘造血干细胞供体的6 个月及以上儿童与成人的Wiskott-Aldrich 综合征（WAS） 患者。

【推荐剂量】
推荐最低给药剂量为7×10⁶个 CD34⁺细胞 / 千克体重，剂量以输注时患者体重计算。
本品单次输注最大体积不得超过患者预估血浆容量的 20%。

【不良反应】
 最常见不良反应（发生率≥20%）：输液导管相关感染、细菌性及病毒性感染、腹泻、呕吐、口腔黏膜炎、肝损伤、头部损伤、鼻炎、咳嗽、皮疹、瘀点、超敏反应、贫血、发热性中性粒细胞减少、鼻出血、发热、置管部位并发症。

【药理作用】
本品借助 WAS 慢病毒载体（LVV）转染，将Wiskott-Aldrich综合征（WAS）全长互补脱氧核糖核酸（cDNA）导入患者造血干细胞（HSC）内。制剂回输后，经基因修饰的细胞定植于骨髓，重建造血系统，生成具备生理活性的淋巴系、髓系祖细胞；其子代细胞可持续表达 WAS 蛋白（WASP）。WASP 负责调控血细胞内骨架蛋白肌动蛋白。

【贮藏】
-置于＜-130℃（-202℉）液氮气相环境保存，直至解冻输注。
-输注前解冻本品。
-制剂解冻后严禁再次冷冻。
-禁止对本品进行辐照处理，辐照可造成细胞制剂失活。

参考链接：https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment