埃图韦蒂基因自体细胞基因疗法（etuvetidigene autotemcel）--Waskyra

药品别名：
Waskyra
剂型：
注射液
规格：
2～11.4×10⁶个 /mL
有效期：
6个月
原研药厂：
Fondazione Telethon ETS
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】
-主要疗效终点：
以治疗前 12 个月为基线，对比：
用药后 6～18 个月重症感染年发生率；
用药后 12 个月中重度出血事件年发生率。
-疗效数据结果：
重症感染：治疗前 12 个月年发生率为 2.0 例 / 患者观察年（95% 可信区间 1.50～2.61）；用药后 6～18 个月降至 0.2 例 / 患者观察年（95% 可信区间 0.04～0.40）。
中重度出血：治疗前 12 个月年发生率 2.0 例 / 患者观察年（95% 可信区间 1.50～2.61）；用药后 12 个月降至 0.8 例 / 患者观察年（95% 可信区间 0.49～1.22）。

参考链接：https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2026-06-02

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