【适应症】
本品是一款自体造血干细胞基因疗法，适用于治疗ITGB2基因双等位基因突变且无人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者的重症白细胞黏附缺陷症-Ⅰ型（LAD‑I）儿科患者。

【推荐剂量】
仅供自体使用。仅供静脉输注。
- 患者必须先进行造血干细胞（HSC）调动，随后通过单采术采集 CD34⁺细胞，用于制备本品。
- 本品给药剂量依据输注袋内 CD34⁺细胞数量，按每公斤体重计算。
- 推荐最低剂量为 2.8×10⁶个 CD34⁺细胞 / 公斤。
- 输注本品前，必须给予清髓性预处理方案。
- 输注前，核对患者身份，确认与本品输注袋上专属患者识别信息一致。
- 不得取样、改动或辐照本品。
- 禁止使用管路内置血液滤器或输液泵。

【不良反应】

-最常见的不良反应（发生率≥30%）：

黏膜炎、上呼吸道感染、病毒感染、发热性中性粒细胞减少症、皮肤损害、恶心 / 呕吐、皮疹 / 皮炎、发热、器械相关感染以及皮肤感染。

-最常见的实验室检查异常（发生率≥30%）：

血红蛋白降低、血小板计数下降、中性粒细胞计数下降、白细胞计数下降、天冬氨酸氨基转移酶升高以及丙氨酸氨基转移酶升高。

【药理作用】
本品通过使用 LV‑RP‑201 对自体 CD34⁺细胞进行转导，将功能性 ITGB2 基因拷贝导入患者造血干细胞（HSC）。本品输注后，经转导的 CD34⁺造血干细胞在骨髓内植入，并分化为多种细胞，其中包括能够表达功能性 CD18 蛋白的白细胞。功能性 CD18 蛋白可形成 CD18/CD11a 异二聚体，即白细胞功能相关抗原‑1（LFA‑1），该抗原促进白细胞黏附于血管内皮表面，并游走到感染和炎症部位。


【贮藏】
将输注袋置于储运盒内，本品冷冻保存于液氮气相环境，温度≤−150℃（≤−238℉），直至准备复温给药。
-本品需在输注前进行复温。
- 复温后禁止再次冷冻。
- 禁止对本品进行辐照，辐照会导致本品失活。



参考链接：https://www.fda.gov/media/191722/download?attachment