Kresladi（marnetegragene autotemcel）的用药方法及使用剂量

Kresladi（marnetegragene autotemcel）的用药方法及使用剂量具有严格的分阶段流程管理，属于高度标准化的自体基因细胞治疗方案，具体如下：

1. 药物性质与给药方式

Kresladi仅限自体使用，为一次性单剂量静脉输注的基因修饰造血干细胞制剂。其核心是将患者自身CD34+造血干细胞进行基因改造后回输体内，用于重建免疫功能。

2. 推荐剂量标准

推荐最小治疗剂量为单次输注2.8*10⁶ CD34+细胞/kg体重。剂量依据患者首次单采前体重计算。如果单一批次不足，可最多使用两个批次产品以达到最低剂量要求。

3. 动员与单采流程

在采集前需使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合plerixafor进行造血干细胞动员，使CD34+细胞进入外周血后再进行单采。首次单采前需称重，以确保剂量计算准确。推荐目标采集量为20 × 10⁶ CD34+细胞/kg。

4. 多次采集要求

若首次单采未达到最低治疗剂量，应在至少间隔14天后进行追加动员及单采，以补足所需CD34+细胞数量，确保后续制备符合治疗标准。

5. 备用细胞储备

在清髓性预处理开始前，需额外收集并冷冻保存≥2*10⁶ CD34+细胞/kg作为备用细胞，用于以下情况：产品制备失败或不可用；原发性植入失败；输注后植入丧失；以确保治疗安全性与“救援机制”。

6. 清髓性预处理阶段

必须在确认Kresladi制剂已到达治疗中心且备用细胞可用后方可开始预处理。预处理方案依据机构指南执行，具体药物需参考相应调理方案说明。

7. 输注时间安排

清髓性预处理完成后24-48小时内进行Kresladi静脉输注。每个输注袋通常在10分钟内完成。若需多个输注袋，袋与袋之间需间隔1–2小时

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参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=97db9c3c-20c2-4dad-890c-bc821805421f