Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种治疗什么的药

Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的创新基因疗法，主要面向儿科患者。这类疾病属于极其罕见的遗传性免疫缺陷，由ITGB2基因发生双等位基因突变引起，导致关键蛋白CD18表达异常。CD18在白细胞黏附血管壁并迁移至感染部位的过程中发挥重要作用，一旦缺失或功能异常，机体清除感染的能力会明显下降，患儿往往表现为反复严重感染及伤口愈合不良。

Kresladi的治疗思路与传统药物不同，它基于自体造血干细胞进行基因修复。具体来说，医生会采集患者自身的CD34+造血干细胞，在体外利用慢病毒载体将正常的ITGB2基因导入细胞中，再将这些“修复后”的细胞回输体内。经过植入后，这些细胞可以在骨髓中定植，并逐渐分化为能够表达功能性CD18蛋白的白细胞，从而恢复一定的免疫功能。这种方式避免了异基因移植中供体匹配困难的问题，特别适用于没有HLA匹配供体的患儿。

该疗法目前基于中性粒细胞表面CD18和CD11a表达水平的改善获得加速批准，后续仍需通过进一步研究确认长期临床获益。在使用过程中，剂量通常按照体重计算，并通过静脉输注完成。尽管给药过程相对短暂，但治疗前后的监测十分关键。

Kresladi也可能带来一定风险，包括感染、植入延迟、肝脏相关问题以及潜在的基因插入风险等。同时，一些常见不适如发热、恶心、皮疹及血细胞减少等，也需要密切观察和处理。因此，整个治疗过程必须在具备经验的医疗团队指导下进行，以确保安全性和疗效的平衡。

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参考资料：https://www.drugs.com/history/kresladi.html