2026年3月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准Kresladi（marnetegrageneautotemcel），这是首个用于严重白细胞粘附缺陷I型（LAD-I）的基因治疗药物。该药由美国生物技术公司RocketPharmaceuticals,Inc.（纳斯达克代码：RCKT）

Kresladi（marnetegrageneautotemcel）的用药方法及使用剂量具有严格的分阶段流程管理，属于高度标准化的自体基因细胞治疗方案，具体如下：1.药物性质与给药方式Kresladi仅限自体使用，为一次性单剂量静脉输注的基因修饰造血干细胞制剂。其核心是将患者自身CD34+造血干细胞

Kresladi（marnetegrageneautotemcel）作为一种基因疗法，在改善严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）方面具有重要意义，但在治疗过程中也可能出现一定副作用，需要提前了解并做好监测。1、从常见表现来看，一些非实验室不良反应较为多见，比如口腔或消化道黏膜炎、上呼吸道感染、病毒感

Kresladi（marnetegrageneautotemcel）的作用机制主要围绕“基因修复+免疫功能重建”展开，针对的是严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）这一罕见遗传病。该疾病由ITGB2基因的双等位基因变异引起，会导致CD18蛋白表达不足，而CD18是β2整合素的重要组成部分，直接关系到白

一、基本信息名称：Kresladi、marnetegrageneautotemcel生产厂家：RocketPharmaceuticals,Inc.FDA批准上市：是2026年3月26日首次批准二、适应症：Kresladi（marnetegrageneautotemcel）适用于治疗因ITGB2中的双

Kresladi（marnetegrageneautotemcel）是一种用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的创新基因疗法，主要面向儿科患者。这类疾病属于极其罕见的遗传性免疫缺陷，由ITGB2基因发生双等位基因突变引起，导致关键蛋白CD18表达异常。CD18在白细胞黏附血管壁并迁移至感染部