【适应症】
本品是一种 C 型利钠肽(CNP)类似物,适用于2 岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者,用于增加线性生长。
【推荐剂量】
-每周皮下注射 1 次,剂量根据体重计算,详见下表。

-定期监测生长情况,根据体重调整剂量。
-骨骺闭合、无进一步生长潜力时停药。
【不良反应】
最常见不良反应(≥5%):呕吐、注射部位反应、四肢疼痛、恶心。
【药理作用】
本品释放的 CNP 与内源性 CNP 具有相同的受体结合亲和力与活性。CNP 结合利钠肽受体 - B(NPR-B),抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路。
软骨发育不全由成纤维细胞生长因子受体 3(FGFR3)功能获得性变异导致,下游信号过度激活。过度激活的 FGFR3 抑制软骨内骨化,导致身材矮小与骨骼发育不良。
与内源性 CNP 相同,那维肽释放的 CNP 结合 NPR-B,刺激环磷酸鸟苷(cGMP)升高并通过蛋白激酶 G 信号传导,抑制 MAPK 信号通路,从而拮抗软骨发育不全中过度激活的 FGFR3 信号。CNP 促进软骨细胞分化与增殖,进而刺激软骨发育不全患者的骨骼生长。
【贮藏】
-冷藏保存:2℃~8℃(36℉~46℉)。原包装保存至使用,避光。不可冷冻。
-室温≤30℃(86℉)保存最长 6 个月,6 个月内可放回冷藏。超过有效期或首次取出冷藏后 6 个月(以较早者为准)不可使用。
-复溶后的本品可室温≤30℃(86℉)保存最长 4 小时。
-丢弃未使用的复溶溶液。
参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/219164Orig1s000lbl.pdf