【适应症】
本品是甲状腺激素受体激动剂，适用于治疗单羧酸转运蛋白 8（MCT8）缺乏症（艾伦‑赫恩登‑达德利综合征）成人及儿童患者的外周甲状腺毒症。
使用限制：
不推荐使用本品治疗原发性甲状腺功能减退症。

【推荐剂量】
本品每日总剂量可口服或经肠内饲管给药，每日 1 次，或分 2～3 次全天分次服用。
推荐起始剂量，按体重划分：
- 体重≤10 kg：175 mcg / 天
- 体重＞10 kg：350 mcg / 天
根据总 T3 水平逐步调整剂量，推荐最大剂量（mcg / kg ），按体重划分：
- 体重＜10 kg：100 mcg/kg/ 天
- 10 kg ≤体重＜40 kg：80 mcg/kg/ 天
- 40 kg ≤体重＜60 kg：60 mcg/kg/ 天
- 体重≥60 kg：50 mcg/kg/ 天
剂量滴定：
依据总 T3 水平调整剂量，大约每 2 周按如下幅度加量：
- 体重≤10 kg：每次增加 175 mcg / 天
- 体重＞10 kg：每次增加 350 mcg / 天
持续上调剂量，直至总 T3 水平降至对应年龄正常范围中点以下（即为维持剂量），或达到该体重对应的推荐最大剂量。
若总 T3 处于正常范围，可结合患者心率与血压，继续上调剂量至推荐最大剂量。在这部分追加调量约 2 周后复查总 T3，并临床评估有无新发或加重的甲状腺毒症表现。
剂量稳定后，每 6 个月复查一次总 T3，根据临床情况调整用药剂量。

【不良反应】
最常见不良反应（≥5% ）：腹泻、呕吐、皮疹、多汗。

【药理作用】
替拉曲可是甲状腺激素受体（THR）激动剂。与三碘甲状腺原氨酸（T3）、甲状腺素（T4）不同，替拉曲可不依赖跨膜转运蛋白 MCT8 即可进入细胞。
MCT8 缺乏症患者体内，编码 MCT8 的 SLC16A2 基因发生 X 连锁功能丧失型突变，损害 T3 进入靶组织的能力。这就造成脑组织 T3 活性不足，同时循环中 T3 蓄积，持续发生外周甲状腺毒症。
替拉曲可在细胞内激活甲状腺激素受体的过程不依靠 MCT8 介导的跨膜转运，能够调节下丘脑‑垂体‑甲状腺轴信号，降低 MCT8 缺乏症患者循环中的 T3 水平。

【贮藏】
储存条件：2℃～8℃（36℉～46℉）冷藏保存，避光。



参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/220963Orig1s000lbl.pdf