替拉曲可口服混悬用分散片（tiratricol）---EMCITATE

药品别名：
EMCITATE
剂型：
片剂
规格：
350mcg*60片
有效期：
30个月
原研药厂：
Rare Thyroid Therapeutics International AB
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】
治疗 MCT8 缺乏症患者的疗效在两项研究中进行评估：研究 1（NCT05579327）与研究 2（NCT02060474）。
筛选期（导入 / 剂量滴定阶段）：已使用 EMCITATE 的受试者（A 队列）设置 6 周导入期；新启用 EMCITATE 的受试者（B 队列）设置 16 周剂量滴定期。
随机治疗期（RTP）：为期 30 天的双盲、安慰剂对照随机撤药阶段，本阶段数据作为主要疗效终点依据。
随访期：6 周开放标签治疗阶段。

主要疗效终点：

①30 天随机阶段血清总 T3 相对于基线的变化速率；

②30 天随机阶段达到挽救标准的受试者比例。终点 1 结果见表 5。

表 5. 随机治疗期总 T3 变化速率（全分析集）