【适应症】
本品是一款基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗经分子检测确诊存在OTOF 基因双等位基因变异、外毛细胞功能保留，且同耳未植入人工耳蜗的重度至极重度感音神经性听力损失（任何频率>90 dB HL）的儿童及成人患者。
限制使用：
不推荐本品用于术前影像学检查提示无法进入内耳的患者，包括乳突气化异常，或中耳、内耳存在具有临床意义解剖变异的患者。

【推荐剂量】
仅供耳蜗内输注使用。
-每耳推荐剂量：7.2×10¹² 载体基因组（vg），总体积 0.24 mL，采用单次耳蜗内输注给药。

【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥5%）：中耳炎、呕吐、恶心、眩晕、操作相关疼痛、步态异常、眼球震颤。

【药理作用】
动物小鼠研究显示：耳蜗内输注本品后，OTOF 基因主要在内毛细胞（IHCs）中表达，促进功能性耳畸蛋白（otoferlin）生成，恢复听觉神经的突触传递。

【贮藏】
-储存与运输条件：-80℃（-112℉）冷冻保存。药瓶需置于配套外包装盒内。给药前于室温解冻。
-解冻后不立即使用，未开封的药瓶可在冰箱（2℃～8℃）最长存放 24 小时；或室温（不超过25℃）最长存放 8小时。
-本品一经解冻，禁止再次冷冻。



参考链接：https://www.fda.gov/media/192098/download?attachment