伦索托根・帕韦克 - cwha基因疗法（lunsotogene parvec-cwha）---OTARMENI

伦索托根・帕韦克 - cwha基因疗法（lunsotogene parvec-cwha）---OTARMENI

药品别名：
OTARMENI
剂型：
供耳蜗内输注使用的无菌混悬液
规格：
3.0×10¹³ vg/mL，可抽取体积 0.63 mL
有效期：
18个月
原研药厂：
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】
本品的疗效在一项正在开展的多中心、单臂研究（DB‑OTO‑001 研究；临床试验编号 NCT05788536）中进行评估。该研究入组患儿需满足：经分子检测证实为 OTOF 基因相关重度感音神经性听力损失（纯音测听 0.5、1、2、4kHz 平均阈值以及听性脑干反应＞90 dB HL）；耳声发射检测证实外毛细胞存在活性；且原本属于人工耳蜗植入候选人群。**拟接受本品治疗的患耳如已植入人工耳蜗，则予以排除。**
共有 24 例受试者接受治疗：10 例单侧给药，14 例双侧给药；每耳单次给予本品剂量为 7.2×10¹² 载体基因组（vg），药液体积 0.24 mL。
主要疗效终点：
给药后第 24 周，平均纯音测听（0.5、1、2、4kHz PTA 阈值均值）测得听力敏感阈值≤70 dB HL。