【适应症】
本品是激活素受体样激酶 2（ALK2）抑制剂，用于降低患有进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）的成人及12岁及以上儿童患者的新发异位骨化总体积（HO）。

【推荐剂量】
推荐起始剂量：100mg，口服，每日1次，随餐或空腹服用均可。

【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥10%）：头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血、恶心。

【药理作用】
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种进展性疾病，由激活素 A 型 I 受体（ACVR1）基因的单等位基因功能获得性突变所致。该基因编码骨形态发生蛋白（BMP）信号通路中的 ALK2 I 型受体。FOP 患者体内 ALK2 信号持续激活，进而引发异位骨化（HO）。本品为口服选择性抑制剂，可同时作用于野生型 ALK2 以及致病性 ALK2（R206H 突变型）。本品与靶点结合后，能够抑制 ALK2 介导的信号传导，减少软骨内成骨。

【贮藏】
储存条件：20℃～25℃温度下保存；允许短期波动温度范围为15℃～30℃。



参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/221198Orig1s000lbl.pdf#page=13