【功效】
本品的有效性在一项随机、双盲、安慰剂对照试验（研究 1；NCT05090891）中进行评估。入组标准包括：FOP 临床确诊；筛查访视前 1 年内患者报告存在 FOP 疾病活动（即 FOP 急性发作、关节功能恶化或异位骨化影像学进展）；基线累积模拟关节受累量表（CAJIS）评分≤23 分。共 63 例 FOP 患者（28 例成人、35 例 12 岁及以上儿科患者）按 1:1 随机分组，接受 ATEBRIOZ 100 mg 或安慰剂每日一次治疗，持续 24 周；之后进入为期 292 周的开放标签扩展期（OLE），全部患者使用本品100 mg 治疗。随机化根据基线 CAJIS 评分（＜18 分或 18~23 分）进行分层。
入组患者中位年龄 16 岁（范围：12~64 岁），56% 为 12~16 岁，51% 为女性；种族分布：白人 56%、非裔美国人 5%、亚裔 29%、多种族 2%，10% 种族信息未报告 / 缺失；19% 为西班牙裔或拉丁裔。所有患者基线 CAJIS 评分≤23 分，84% 患者评分＜18 分（范围：2~22 分）。基线时，泽鲁吉塞布组全部异位骨化病灶平均总体积为 333.3（标准差 257.1）cm³，安慰剂组为 374.4（标准差 376.5）cm³。
有效性终点：基于双盲阶段，本品对比安慰剂对新发异位骨化病灶总体积的影响（采用全身计算机断层扫描 [WBCT] 评估，头部除外）。新发异位骨化病灶总体积包含基线原有异位骨化病灶的增大，以及 24 周双盲期内新出现的独立异位骨化病灶。
结果：
第 24 周时，本品组新发异位骨化总体积较基线平均变化为−3.2 cm³（标准差 19.9），安慰剂组为 + 24.6 cm³（标准差 51.9）；Hodges‑Lehmann 治疗差异为−15.8 cm³（95% 置信区间：−32.1 ~ −6.0）。



参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/221198Orig1s000lbl.pdf#page=13