FDA批准Atebrioz（zilurgisertib）上市，第三种用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的药物

文章摘要：2026 年 9 月 FDA 批准 Atebrioz（zilurgisertib），一款口服 ALK2 抑制剂，用于 12 岁及以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者，减少新发异位骨化，基于 PROGRESSⅡ 期研究数据，为这款超罕见遗传病增添口服治疗新选择。

本文主要介绍美国 FDA 最新批准的 Atebrioz（zilurgisertib），这是全球第三款针对进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的治疗药物，属于每日一次口服 ALK2 小分子抑制剂，用于控制患者软组织异常异位骨化，填补罕见病临床用药缺口。

一、疾病基础介绍

进行性骨化性纤维发育不良简称 FOP，属于极其罕见的单基因遗传性疾病，由 ACVR1 基因突变引发，造成 ALK2 信号通路持续异常激活。患者的肌肉、肌腱、韧带等软组织会不断长出异位骨组织，也就是异位骨化。

轻微磕碰、外伤甚至炎症发作，都能够诱发新一轮骨化爆发，慢慢造成全身关节僵硬、活动受限，很多患者青年阶段就行动受限，还会出现胸廓骨化影响呼吸功能。全球患者仅约 900 例，过去长期只能依靠止痛、避免外伤等对症处理，缺少能够直接抑制异常骨生成的口服药物，临床治疗需求十分迫切。

二、生产厂家信息

Atebrioz（zilurgisertib）由Mirum Pharmaceuticals 联合 Incyte共同开发，Mirum 负责该药物全球开发与商业化，属于口服片剂，作用靶点为 ALK2 受体，通过阻断异常激活的骨形态发生信号，降低软组织转化成骨头的概率，从而减少新发异位骨化病灶体积。

三、获批适应症

Atebrioz 获批用于12 岁及以上成人与 12 岁以上儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者，用于减少全部新发异位骨化（HO）总体积。

用药关键提示：推荐使用剂量 100mg，每日口服一次，进食或者空腹均可。该药物仅能减少新发生的异位骨化，无法消融已经形成的陈旧异位骨。

说明书标注胚胎‑胎儿毒性警示，育龄期人群用药期间需要严格避孕。常见不良反应包含头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血、恶心。目前 2-12 岁低龄儿童还在开展临床试验，暂未纳入本次获批范围，美国预计 2026 年 10 月正式上市供患者使用。

四、FDA 批准关键数据

（1）获批时间：2026 年 9 月 25 日 FDA 完成批准，新药申请依托关键性 Ⅱ 期 PROGRESS 研究（NCT05090891）队列 1 的数据，研究设计为随机、双盲、安慰剂对照试验。

（2）入组情况：共纳入 63 名 12 周岁以上 FOP 受试者，1:1 分组，试验组 32 人服用 zilurgisertib 100mg 每日一次，对照组 31 例给予安慰剂，采用全身 CT 扫描评估异位骨化病灶变化。

（3）核心疗效结果：24 周双盲对照阶段，药物组平均新发异位骨化体积下降 3.2cm³；安慰剂组病灶平均增加 24.6cm³；虽然新病灶发生率的主要终点未达到统计学显著，但异位骨化体积指标改善幅度突出。48 周开放扩展数据显示，持续用药以及安慰剂交叉换药的患者，基本没有新增骨化病灶，病灶体积持续走低。

（4）审评资格：该药物拿到 FDA 优先审评资格，作为罕见病用药加速审核。该药物是美国市场第 3 款 FOP 治疗药物，丰富患者治疗选项。

参考资料：FDA批准|Drugs.com|Atebrioz药品说明|PROGRESS临床研究资料|https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-atebrioz-zilurgisertib-adult-pediatric-patients-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-6897.html