Atebrioz（zilurgisertib）是一种治疗什么的药

摘要： Atebrioz（zilurgisertib）是一款治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的口服ALK2抑制剂，适用于12岁及以上患者，可减少新发异位骨化形成。该药已获美国FDA批准，是近年来FOP领域的重要创新疗法。

1、Atebrioz主要治疗什么疾病？

Atebrioz主要用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP），适用于12岁及以上成人和儿童患者。这是一种罕见遗传病，由ACVR1基因异常引起，患者肌肉、韧带等软组织会逐渐形成骨组织，导致关节活动受限和功能下降。

2、Atebrioz如何发挥作用？

Atebrioz属于ALK2（Activin Receptor-Like Kinase 2）抑制剂，主要通过阻断ALK2受体异常活性，减少导致软组织骨化的信号传导，从而降低新发异位骨化病灶的数量和体积。由于大多数FOP患者都存在ALK2相关基因异常，因此这一靶点具有明确的治疗意义。

3、海外临床研究有哪些结果？

FDA批准主要依据PROGRESS研究。12岁及以上患者每日口服100mg治疗24周后，新发异位骨化总体积较安慰剂组明显减少，且疗效在48周开放延长期继续维持。目前该研究仍在开展儿童队列评估。

用法、不良反应与上市情况

Atebrioz每日口服一次，可随餐或空腹服用。海外说明书提示需关注胚胎-胎儿毒性风险。常见不良反应包括头痛、关节疼痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。

目前Atebrioz已在美国获批，但尚未在中国大陆上市，也未纳入医保。随着更多临床研究推进，其未来在FOP精准治疗领域仍值得持续关注。

参考资料：Drugs.com|Atebrioz药品说明|https://www.drugs.com/history/atebrioz.html