Atebrioz（zilurgisertib）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Atebrioz、zilurgisertib、

生产厂家：Mirum Pharmaceuticals, Inc. and Incyte

二、适应症：

Atebrioz（zilurgisertib）可减少患有进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的成人和12岁及以上儿童患者的新异位骨化（HO）总量。

三、用法用量：

1、Atebrioz治疗前的妊娠测试

在开始服用避孕药前，确认具有生殖能力的女性没有怀孕

2、推荐剂量和用法

Atebrioz的推荐剂量为100毫克，每日一次，随餐或不随餐服用。

服用Atebrioz片剂(整片或粉碎)。如果碾碎，将4片(总共100毫克)与4汤匙(60毫升)水、橙汁、苹果酱或纯酸奶混合，并立即服用。不要储存混合物以备将来使用。不要将Atebrioz与葡萄柚、柚子或含有这些水果的果汁一起服用。

3、CYP3A4抑制剂的剂量调整

当与强效CYP3A4抑制剂同时使用时，将Atebrioz的口服剂量减少至50 mg，每日一次。与轻度或中度CYP3A4抑制剂同时使用时，不需要改变ATEBRIOZ的剂量。

四、不良反应：

在Atebrioz的临床研究中，常见的不良反应包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。与Atebrioz相关的警告和注意事项包括胚胎-胎儿毒性。

五、供应和储存：

Atebrioz含有25mg的zilurgisertib，是一种圆形、白色至灰白色薄膜包衣片剂，在120片装的瓶子中，带有儿童安全封口的；将ATEBRIOZ片剂储存在20°C至25°C(68°F至77°F)下；允许偏差在15°C和30°C(59°F和86°F)之间。

六、禁忌：

Atebrioz在怀孕期间禁用。Atebrioz用于孕妇时会对胎儿造成伤害。  

七、作用机制：

FOP是一种进行性疾病，由编码骨形态发生蛋白(BMP)信号通路中ALK2型受体的I型激活素A受体(ACVR1)基因的单等位基因功能获得性突变引起。患有FOP的患者具有引起HO的组成性活跃的ALK2信号。Zilurgisertib是一种口服的野生型ALK2和致病性ALK2 (R206H突变)的选择性抑制剂。zilurgisertib的靶向作用抑制了ALK2介导的信号传导并减少了软骨内骨的形成。   

参考资料：美国FDA|Atebrioz官方说明书||https://files.mirumpharma.com/atebrioz/Atebrioz-USPI-MedGuide.pdf