Emcitate（tiratricol）的基础信息与完整说明书查阅要点

一、基本信息

名称：Emcitate、tiratricol

生产厂家：Egetis Therapeutics AB

二、适应症：

Emcitate（tiratricol）是一种甲状腺激素受体激动剂，用于治疗单羧酸转运蛋白8 （MCT8）缺乏的成人和儿童患者的外周甲状腺毒症。

三、用法用量：

1、给药与起始剂量：本品为口服混悬片，不可整粒吞服、咀嚼或压碎，需分散于常温饮用水，经口服或肠饲管给药。依据体重确定起始剂量，体重≤10 kg 每日 175 mcg，＞10 kg 每日 350 mcg；每日总剂量可分 1‑3 次全天给药。

2、剂量滴定规则：采用 LC‑MS/MS 法检测总 T3，免疫法检测会产生干扰。每 2 周进行一次剂量上调，≤10 kg 每次增加 175 mcg，＞10 kg 每次增加 350 mcg；上调至 T3 低于对应年龄正常范围中点或达到体重对应的最大剂量。剂量稳定后每 6 个月复查 T3，评估是否调整剂量。

3、毒性反应剂量下调：新发或甲亢样症状持续两周不缓解，需下调剂量，≤10 kg 每次减 175 mcg，＞10 kg 每次减 350 mcg，每两周可重复减量，症状消退后再重新滴定至目标 T3 水平。

4、漏服与呕吐处置：距离下次给药＞4 小时，尽快补服；不足 4 小时则跳过该次，禁止双倍补服。服药后 30 分钟内发生呕吐，重新给药；反复呕吐及时联系医护人员。

不可骤然停药，需每两周逐步减量。单次配制药片不超过 3 片，混悬液 30 分钟内用完；半片剩余部分避光 2‑8℃冷藏。本品需全程 2‑8℃避光冷藏保存。

四、不良反应：

在Emcitate的临床研究中，常见的不良反应(≥5%)包括腹泻、呕吐、皮疹和多汗。这些副作用通常发生在治疗开始时，或剂量增加时，往往会在几天内好转。Emcitate附有一个黑色的警告，反对用于治疗肥胖或减肥。与Emcitate相关的警告和注意事项包括甲状腺毒症和T3测量的实验室测试干扰。

五、供应和储存：

用于口服混悬液的Emcitate（tiratricol）片剂，350mcg，为白色长方形片剂，在片剂的两侧具有功能性划线，60片口服混悬液用片剂。每个外箱装6张吸塑卡，每张10片。在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏储存，并避光保存。

六、禁忌：

原发性甲状腺机能亢进症患者禁用本品。

七、作用机制：

Tiratricol是一种甲状腺激素受体（THR）激动剂，与三碘甲状腺原氨酸(T3)和甲状腺素(T4)不同，它可以独立于跨膜转运蛋白MCT8进入细胞。在MCT8缺陷患者中，编码MCT8的SLC16A2基因中的X连锁功能丧失突变损害T3进入靶组织。这导致脑中T3活性不足，同时伴有循环T3积累引起的持续性外周甲状腺毒症。THR的细胞内tiratricol活性不依赖于MCT8介导的膜转运，可调节下丘脑-垂体-甲状腺轴信号传导并减少MCT8缺乏患者的循环T3。

参考资料：美国FDA|Emcitate官方说明书|https://www.egetis.com/wp-content/uploads/emcitate-full-prescribing-information.pdf