依鲁司他（eliglustat）--CERDELGA

药品别名：
CERDELGA，依利格鲁司,依鲁司他
剂型：
胶囊
规格：
84mg*56粒；84mg*196粒
有效期：
3年
原研药厂：
GenzymeCorporation，A SANOFI COMPANY 赛诺菲健赞公司
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【适应症】
本品是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于经 FDA 批准的检测确定为 CYP2D6 强代谢型（EMs）、中间代谢型（IMs）或弱代谢型（PMs）的成人 1 型戈谢病（GD1）患者的长期治疗。
适用限制：
-CYP2D6 超快代谢型（URMs）患者可能无法达到足够的 CERDELGA 血药浓度以实现治疗效果。
-对于 CYP2D6 代谢型无法确定（不确定代谢型）的患者，无法推荐特定剂量。

【推荐剂量】
-强代谢型（EMs）和中间代谢型（IMs）：每次84mg，口服，每日2次。
-弱代谢型（PMs）：每次84mg，口服，每日1次。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、肢体疼痛和上腹痛。

【药理作用】
戈谢病是由溶酶体酶酸性 β- 葡萄糖苷酶缺乏引起的。酸性 β- 葡萄糖苷酶催化鞘脂葡萄糖神经酰胺转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏导致葡萄糖神经酰胺（GL-1）主要在巨噬细胞的溶酶体中蓄积，形成泡沫细胞或 “戈谢细胞”。这种溶酶体贮积病（LSD）的临床特征反映了戈谢细胞在网状内皮系统（肝脏、脾脏、骨髓和其他器官）中的蓄积。戈谢细胞在肝脏、脾脏和骨髓中的蓄积导致器官肿大和骨骼疾病。骨髓和脾脏中戈谢细胞的存在导致临床上显著的贫血和血小板减少。本品是一种特异性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（半数抑制浓度 IC50=10 纳克 / 毫升），通过减少 GL-1 的产生，作为 1 型戈谢病的底物减少疗法。通过减少 GL-1 的产生，本品减轻了 GL-1 在靶器官中的蓄积。

【贮藏】
-储存在20°C–25°C室温下，允许在15°C–30°C之间波动。
-置于儿童无法触及的地方储存。

参考链接：https://products.sanofi.us/cerdelga/cerdelga.pdf

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2025-12-05

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