依鲁司他（Eliglustat）是一种用于治疗Ⅰ型戈谢病的口服小分子药物。Ⅰ型戈谢病属于遗传性溶酶体贮积症，由于体内葡萄糖脑苷脂酶活性不足，导致脂质物质在肝脾、骨骼及骨髓中异常堆积，患者常出现脾脏肿大、贫血、血小板减少以及骨痛等症状。依鲁司他的作用机制是抑制葡萄糖脑苷脂的合成，从源头减少异常脂质的产生，从而减轻器官负担并改善血液指标。与传统酶替代治疗不同，它通过口服方式长期控制病情，避免了静脉输注的不便。不过，该药仅适用于经过代谢分型检测确认合适的成人Ⅰ型患者，因此必须在专科医生指导下使用。
参考资料：https://www.drugs.com/monograph/eliglustat.html
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