【适应症】
本品为溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性水解酶，适用于治疗体重至少5公斤且尚未出现严重神经功能损害（处于无症状期或症状期）的亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II）的儿科患者，改善其神经系统症状。
使用限制：
不建议本品与其他酶替代治疗药物联合使用。

【推荐剂量】
推荐维持剂量：15mg/kg，每周1次，静脉输注，输注时间约 4 小时。
为降低输注相关反应（IARs）风险，需遵循表 1 的剂量递增方案，每个剂量水平至少给药4周后，方可递增至下一个剂量水平。


【不良反应】
发生率≥20% 的最常见不良反应为：输注相关反应、上呼吸道感染、耳部感染、发热、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、皮疹、新型冠状病毒感染、流涕、鼻塞、跌倒、头痛、皮肤擦伤、荨麻疹。

【药理作用】
亨特综合征为 X 连锁隐性遗传性溶酶体贮积病，由溶酶体酶艾杜糖醛酸 - 2 - 硫酸酯酶（IDS） 缺乏引起；IDS 可降解溶酶体中的两种主要糖胺聚糖（GAG）—— 硫酸乙酰肝素（HS）和硫酸皮肤素（DS），该酶的缺乏或缺失会导致硫酸乙酰肝素、硫酸皮肤素等糖胺聚糖蓄积，进而引起中枢神经系统（CNS）等多个器官和组织的溶酶体功能障碍。
本品为外源性 IDS 补充制剂，其 Fc 段可与转铁蛋白受体（TfR）的顶端结构域结合，通过受体介导的跨胞吞作用，将 IDS 输送至外周组织和中枢神经系统，跨越血脑屏障；本品通过与细胞表面的甘露糖 - 6 - 磷酸受体结合被内化，转运至溶酶体后发挥酶活性，减少蓄积的糖胺聚糖。此外，转铁蛋白受体呈泛在表达，替维诺福普阿尔法 - eknm 与该受体的结合，有助于其被脑和外周组织的细胞摄取。

【贮藏】
在 2~8℃（36~46℉）温度下冷藏保存
置于原包装盒内避光；
禁止冷冻、剧烈振摇。

参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/761485s000lbl.pdf