【适应症】
本品是一种基于自体细胞贴片的基因疗法，适用于治疗成人及儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的创伤面。

【推荐剂量】
仅可自体局部外用，用于创伤面；使用本品前，必须核对患者身份。
推荐剂量依据创伤面表面积而确定，1 片本品可覆盖 41.25 平方厘米的创面。最多可从患者活检样本制备12 片本品，供后续使用。

【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥5%）：操作相关疼痛与瘙痒。

【药理作用】
隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者体内的COL7A1 基因两个拷贝均发生突变，导致具有生物活性的 Ⅶ 型胶原蛋白（C7）缺失或含量低下，而该蛋白是构成锚原纤维（AFs）的组分。锚原纤维缺失会破坏表皮与真皮之间的连接，引发皮肤脆性增加以及 RDEB 的其他体征与症状。
本品取自患者自身细胞，经逆转录病毒载体（RVV）转导完成基因修饰，使其表达 COL7A1 基因并生成 Ⅶ 型胶原蛋白。这些细胞被制备成细胞片，用于创面局部移植。

【贮藏】
本品的储存与运输条件为室温（15–25℃）。本品在室温下稳定时长为 84 小时，必须在 84 小时内使用。任何破损或处置不当的产品均应废弃。
未使用的本品须按照当地规定，作为手术生物危害废弃物处置；所有接触过本品的物品材料，也须按照当地规定，作为手术生物危害废弃物处置。



参考链接：https://www.fda.gov/media/186511/download?attachment