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Voydeya(Danicopan) 是一种口服补体因子D抑制剂,可用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成年患者的血管外溶血(EVH),当患者对这些治疗反应不足时,可作为ravulizumab(Ultomiris)或eculizumab(Soliris)的附加治疗。Voydeya解决了10-20%的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的需求,这些患者尽管接受了C5抑制剂治疗,但仍经历了具有临床意义的EVH。EVH包括破坏血管外的红细胞。
Voydeya通过与补体因子D(免疫系统的一部分)特异性结合而发挥作用,补体因子D在替代途径的形成中起着关键作用,可导致补体系统过度反应和身体攻击自身细胞。它阻止其分裂成EVH形成所需的Ba和Bb片段。联合使用ravulizumab或eculizumab有助于控制膜攻击复合物(MAC)介导的血管内溶血(IVH)-血管内红细胞的破坏。
这种联合治疗的策略不仅显著减少了红细胞的破坏,还有效缓解了患者的贫血症状,降低了输血需求,并提高了患者的生活质量。此外,Voydeya的口服给药方式也为患者提供了更为便捷的治疗选择,增强了治疗的依从性。
总的来说,Voydeya(Danicopan)通过其独特的作用机制,在PNH治疗中展现出了显著的功效,为那些对传统治疗反应不佳的患者提供了新的希望。
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