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Voydeya(Danicopan)是一款备受瞩目的药物,属于补体因子D抑制剂的范畴,专门针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)进行治疗。作为一种附加疗法,Voydeya与ravulizumab或eculizumab(依库珠单抗)联合使用,为患者提供了新的治疗选择。然而,值得注意的是,Voydeya作为单一疗法尚未展现出明显的疗效,因此它更适合作为上述两种药物的辅助手段。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症,这一罕见且慢性的血液疾病,常常进行性发展并可能危及生命。其典型特征包括溶血性贫血和血栓的形成。这种疾病的根源在于造血干细胞中PIGA基因的突变,导致血细胞失去了重要的保护性表面蛋白。这一缺失使得身体的补体系统能够错误地“攻击”并破坏或激活异常的血细胞。在这个背景下,Voydeya应运而生,作为首款口服D因子抑制剂,它通过精确选择性地抑制D因子——补体系统中的一种核心蛋白——从而发挥治疗作用,有效阻断补体系统的过度激活。
Voydeya的获批上市得益于关键的ALPHA III期临床试验的积极成果。该药物以片剂形式存在,便于患者每天口服三次,无论是否与食物同服均可。在临床试验中,头痛是最常见的不良反应。此外,使用Voydeya时还需要警惕可能的肝酶升高和高脂血症风险。因此,在使用Voydeya的过程中,患者应密切关注这些潜在的副作用,并遵循医生的建议进行必要的监测和调整。
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