急性髓细胞白血病 （AML）的靶向治疗药物

近年来，针对癌细胞特定部位的药物已经被开发出来。靶向药物的作用与标准化疗药物不同，它们往往有不同的副作用。可以单独使用，或者可以与化疗联用，以帮助化疗更好地发挥作用。

其中一些药物可用于治疗某些急性髓细胞白血病（AML）患者。

FLT3抑制剂

在一些AML患者中，白血病细胞的FLT3基因发生了突变。这种基因帮助细胞制造一种蛋白质（也称为FLT3），帮助细胞生长。靶向FLT3蛋白的药物可以帮助治疗其中一些白血病。医生可以检测患者的白血病细胞是否有FLT3突变。如果是这样的话，其中一种药物可能会有所帮助。

✯ 米哚妥林Midostaurin（Rydapt）和奎扎替尼 quizartinib（Vanflyta）是FLT3抑制剂，可与某些化疗药物一起用于治疗白血病细胞FLT3基因突变的新诊断成人患者。

✯ 吉瑞替尼可用于治疗白血病细胞FLT3基因突变AML成人患者，这些患者在以前的治疗中没有好转或复发。

这些药物以片剂的形式口服，通常每天一到两次。

IDH抑制剂

在一些AML患者中，白血病细胞的IDH1或IDH2基因发生突变。这些基因帮助细胞制造某些蛋白质，这些蛋白质也被称为IDH1和IDH2。其中一个基因的突变可以阻止血细胞以正常方式成熟。

被称为IDH抑制剂的靶向药物可以阻断这些IDH蛋白。这些药物通过帮助白血病细胞成熟（分化）为更正常的细胞来发挥作用。正因为如此，它们有时被称为分化剂。

这些药物可用于治疗具有IDH1或IDH2突变的AML。医生可以检测患者的血液或骨髓，看看白血病细胞是否有这些突变之一。

✯ 艾伏尼布是一种IDH1抑制剂。它可以用于治疗IDH1突变的AML，既可以作为老年人或身体不足以耐受强化疗的人的首种治疗方法，也可以用于治疗治疗后复发或对其他药物不再有反应的AML。

✯ Olutasidenib（Rezlidhia）是一种IDH1抑制剂，可用于治疗治疗后复发或对其他治疗不再有反应的IDH1突变AML。

✯ 恩西地平Enasidenib （Idhifa）是一种IDH2抑制剂。它可以用于治疗IDH2突变的AML，既可以作为老年人或健康状况不足以耐受强烈化疗的人的首种治疗方法，也可以用于治疗治疗后复发或对其他治疗不再有反应的AML。

这些药物是口服使用，每天一到两次。

吉妥单抗Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg)

这种靶向治疗包括一种单克隆抗体（一种实验室制造的免疫蛋白）与化疗药物相连。一旦进入体内，抗体就会附着在一种名为CD33的蛋白质上，这种蛋白质存在于大多数AML细胞上。抗体的作用就像一个归巢信号，将化疗药物带到白血病细胞，在那里它进入细胞，并在细胞试图分裂成新细胞时杀死它们。

这种药物可以与化疗一起使用，作为具有CD33蛋白的AML初始治疗的一部分。它也可以单独使用，既可以作为首种治疗方法（尤其是对于那些可能不够健康而无法进行强烈化疗的人），也可以在其他治疗方法不再有效的情况下使用。这种药物通过静脉输液的形式给药。

BCL-2抑制剂

维奈克拉靶向BCL-2，这是癌症细胞中的一种蛋白质，可以帮助他们活得更长。这种药物可以与化疗一起用于75岁或以上的新诊断AML患者，或健康状况不足以耐受强烈化疗的患者。每天口服一次。

刺猬通路（Hedgehog）抑制剂

AML细胞的基因可能发生突变，这些突变是一种称为刺猬的细胞信号通路的一部分。刺猬通路对胚胎和胎儿的发育至关重要，在一些成年细胞中也很重要，但在白血病细胞中可能过于活跃。

格拉斯吉布Glasdegib（Daurismo）是一种靶向该途径中的蛋白质的药物。它可以与化疗一起用于75岁或以上的新诊断AML患者，或健康状况不足以耐受强烈化疗的患者。在这个群体中，它被证明可以帮助人们活得更长。

这种药每天口服一次。