【临床数据】

1 具有易感 FGFR3 基因改变的尿路上皮癌
BALVERSA 的疗效在研究 BLC3001 (NCT03390504) 队列 1 中进行了评估，该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，其中 266 名患有选定的 FGFR3 基因改变的晚期尿路上皮癌患者按 1:1 随机分组至 接受 BALVERSA（8 mg，增加至 9 mg）与化疗（多西紫杉醇 75 mg/m2，每 3 周一次，或vinflunine 320 mg/m2，每 3 周一次）相比，直至出现不可接受的毒性或进展。
表 9 以及图 1 和图 2 总结了 BLC3001 队列 1 的疗效结果。
表 9：BLC3001 研究第 1 组的疗效结果

^{a 基于 Kaplan-Meier 估计
b 基于非分层 Cox 比例风险模型
c 基于非分层对数秩检验
d p 值使用 Cochran-Haenszel (CMH) 检验进行估计，并以 ECOG 表现状态（0 或 1 vs 2）作为分层因子。}
图 1：总体生存率的 Kaplan-Meier 图（研究 BLC3001 队列 1）

图 2：无进展生存期的 Kaplan-Meier 图（研究 BLC3001 队列 1）

研究 BLC3001 队列 2
研究 BLC3001 (NCT03390504) 队列 2 是一项多中心、开放标签、随机研究，受试者为 351 名局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者具有选定的 FGFR3 改变，且既往接受过 1 线全身治疗，且未接受过 PD-1 或PD-L1抑制剂治疗。
患者按照 1:1 的比例随机接受 BALVERSA（8 mg，增加至至 9 mg）或帕博利珠单抗 200 mg，每 3 周一次。 在预先指定的最终分析中，该研究未达到 OS 优越性的主要疗效结果指标。 BALVERSA 的 OS 风险比 (HR) 为 1.18 (95% CI: 0.92, 1.51; p=0.18)，中位数为 10.9 (95% CI: 9.2, 12.6) 个月，而帕博利珠单抗组的中位数为 11.1 (95% CI: 9.7, 13.6) 个月。
研究BLC2001
研究 BLC2001 (NCT02365597) 是一项多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估 BALVERSA 对局部晚期或转移性尿路上皮癌 (mUC) 患者的疗效和安全性。 通过临床试验测定 (CTA) 确定用于筛选和登记患者的 FGFR 突变状态。
疗效结果总结于表10和表11中。ORR为32.2%。 有反应者包括先前对抗 PD-L1/PD-1 治疗没有反应的患者。
表 10：疗效结果

^{a BIRC：盲态独立审查委员会}
表 11：FGFR 基因改变的疗效结果

^{a BIRC：盲态独立审查委员会
b 两名应答者均具有 FGFR3-TACC3_V1 融合
c 上述 FGFR2 融合和 FGFR3 融合均报告了一名具有 FGFR2-CASP7/FGFR3-TACC3_V3 融合的患者}