【临床试验】

A406032 研究（全球研究）

该研究为一项随机、开放、全球范围的多中心 3 期研究，评价了阿昔替尼的安全性和有效性。

表 3. 有效性结果

CI=置信区间，HR=风险比（阿昔替尼/索拉非尼）；ITT：意向治疗；NE：无法估计；NS：无统计学意义；ORR：客观缓解率；OS：总生存期；PFS：无进展生存期。
a 从随机至任何原因导致的疾病进展或死亡的时间，取两者中先发生者。截止日期：2011年 6 月 3 日。
b 由独立影像学审核根据实体瘤缓解评估标准（RECIST）进行评价。
c 按照 ECOG 体力状况和既往治疗进行分层的治疗的 log-rank 检验的单侧 p 值。
d 截止日期：2011 年 11 月 1 日。
e 截止日期：2010 年 8 月 31 日。
f ORR 使用风险比。风险比>1 表明阿昔替尼组中发生缓解的可能性更高；风险比<1 表明索拉非尼组中发生缓解的可能性更高。
g 按照 ECOG 体力状况和既往治疗进行分层的治疗的 Cochran-Mantel-Haenszel 检验的单侧p 值。
h 按照 ECOG 体力状况进行分层的治疗的 log-rank 检验的单侧 p 值。

i 按照 ECOG 体力状况进行分层的治疗的 Cochran-Mantel-Haenszel 检验的单侧 p 值。

图 1.独立评估的所有人群的无进展生存期的 Kaplan-Meier 曲线

图 2.独立评估的既往舒尼替尼治疗亚组的无进展生存期的 Kaplan-Meier 曲线

图 3.独立评估的既往细胞因子治疗亚组的无进展生存期的 Kaplan-Meier 曲线

研究 A4061051（亚洲研究）
该研究是在亚洲区域开展的随机、对照、开放、多中心研究。在既往一线全身治疗（含舒尼替尼、细胞因子或两种药物）后出现疾病进展的 mRCC 患者中，对比研究了阿昔替尼与索拉非尼的有效性和安全性。
按照治疗总结的既往既往接受过治疗的患者的 PFS 见表 4。最终 PFS 分析时 OS 数据尚不成熟。ORR 证实阿昔替尼治疗优于索拉非尼治疗（ORR 分别为 23.7%和 10.1%）
表 4. 有效性结果

CI=置信区间，HR=风险比（阿昔替尼/索拉非尼）；NE=无法估计；ORR：客观缓解率；OS：总生
存期；PFS：无进展生存期。
a 数据截止日期：2011 年 10 月 31 日。
b 基于 Brookmeyer 和 Crowley 方法。
c 假设风险成比例，风险比<1 表示阿昔替尼更好的风险率降低；风险比>1 表示索拉非尼更好的风险率降低。按照与 log-rank 检验相同的分层因素对风险比进行调整。
d 对于总体人群分析，p 值来自按 ECOG 体力状况和既往治疗分层的治疗单侧 log-rank 检验。
e p 值来自按 ECOG 体力状况分层的单侧 log-rank 检验。
f 使用基于 F 分布的精确方法。
g 基于 Mantel-Haenszel估计值的风险比和 CI；针对与 Cochran-Mantel-Haenszel检验相同的分层因素对风险比进行校正。
h 对于总体人群分析，p 值源自按照 ECOG 体力状况和既往治疗分层的治疗单侧Cochran-Mantel-Haenszel 检验。
i p 值来自按照 ECOG 体力状况分层的单侧 Cochran-Mantel-Haenszel 检验。

中国亚组的有效性结果见表 5
表 5. 有效性结果–中国亚组

CI=置信区间，HR=风险比（阿昔替尼/索拉非尼）；NE=无法估计；ORR：客观缓解率；OS：总生存期；PFS：无进展生存期。
a 数据截止日期：2011 年 10 月 31 日。
b 基于 Brookmeyer 和 Crowley 方法。
c 假设风险成比例，风险比<1 表示阿昔替尼更好的风险率降低；风险比>1 表示索拉非尼更好的风
险率降低。按照与 log-rank 检验相同的分层因素对风险比进行调整。
d 对于总体人群分析，p 值来自按 ECOG 体力状况和既往治疗分层的治疗单侧 log-rank 检验。
e p 值来自按 ECOG 体力状况分层的单侧 log-rank 检验。
f 使用基于 F 分布的精确方法。
g 基于 Mantel-Haenszel估计值的风险比和 CI；针对与 Cochran-Mantel-Haenszel检验相同的分层因素对风险比进行校正。
h 对于总体人群分析，p 值源自按照 ECOG 体力状况和既往治疗分层的治疗单侧Cochran-Mantel-Haenszel 检验。
i p 值来自按照 ECOG 体力状况分层的单侧 Cochran-Mantel-Haenszel 检验。