武特里西兰（Vutrisiran）的价格是多少，怎么买

武特里西兰（Vutrisiran）是一种用于治疗由遗传性甲状腺素运载蛋白介导（hATTR）淀粉样变性引起的多发性神经病（神经损伤）的药物，该疾病是一种称为淀粉样蛋白的异常蛋白质在身体周围组织(包括神经周围)中积聚的疾病。 武特里西兰用于成年患者神经损伤的前两个阶段(第1阶段，患者腿部无力，但能够独立行走，第2阶段，患者仍然可以行走，但需要帮助)。

在hATTR淀粉样变性患者中，血液中循环的一种称为甲状腺素运载蛋白的蛋白质有缺陷并且容易断裂。破碎的蛋白质在身体周围的组织和器官中形成淀粉样沉积物，包括神经周围，在那里它干扰正常的器官功能。武特里西兰含有活性物质vutrisiran是一种“小干扰RNA”（siRNA），这是一种非常短的合成遗传物质，旨在附着并阻断负责产生甲状腺素运载蛋白的细胞的遗传物质。这减少了缺陷甲状腺素运载蛋白的产生，从而减少了淀粉样蛋白的形成并缓解了hATTR淀粉样变性的症状。

武特里西兰原研药没有在国内上市，国内的患者无法购买到此药。武特里西兰目前已经在海外许多国家上市，由于hATTR淀粉样变性病很罕见，此药也被指定为‘孤儿药’(一种用于罕见疾病的药物)，其规格为0.5毫升的皮下注射液（25毫克/0.5毫升）的价格约为12多万美元，价格十分昂贵。

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