武特里西兰（Vutrisiran）使用指南

一、药品介绍

通用名：Vutrisiran、Amvuttra、武特里西兰

剂型：注射液

规格：25mg/0.5mL(预充注射笔)

有效期：美版为24个月;欧盟版为3年

原研药厂：Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

二、治疗范围

武特里西兰（Vutrisiran）特别适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。

三、使用方法及剂量

1）建议用量：本药品专供皮下注射使用，需由专业医疗人员操作。每次推荐剂量为25mg，每隔3个月注射一次。若遗漏注射，请尽快补打，并从最近一次注射起，每三个月重新注射一次。

2）药品准备与注射步骤：

准备注射器：如药品被冷藏，请提前30分钟取出升温至室温。从包装中取出注射器时请握住本体部分，注射前避免触碰柱塞杆。使用前要检查药液是否清澈无色或呈淡黄色，且无颗粒物。若药液混浊、变色或有颗粒物，请勿使用。同时确认注射器无损、无泄漏，针头帽连接完好，并检查有效期。

选择注射部位：可选部位包括腹部、大腿或上臂。需避开肚脐周围5厘米范围及红肿、发炎或有疤痕的区域。清洁选定部位。

注射准备：一手握注射器，另一手轻拉针头帽并立即处理。针尖上的一滴药液属正常现象。避免针头触碰任何表面，且不可重新遮盖。若注射器掉落，则不可使用。

执行注射：捏起清洁后的皮肤，以45-90度角快速插入针头并注射全部药液。推动柱塞杆至底以完成注射，并启动针头护罩。随后松开柱塞杆，让护罩覆盖针头，期间不要阻挡柱塞杆。

处理注射器：注射后立即将使用过的注射器放入专用锐器容器中。

四、可能的不良反应

使用武特里西兰可能出现的常见不良反应（发生率至少5%）包括四肢疼痛、关节疼痛、呼吸困难以及维生素A减少。约4%的患者在注射部位出现反应，如瘀伤、红斑、疼痛、瘙痒和发热，但这些反应通常轻微且短暂。

五、药品包装与储存

武特里西兰为无菌、无防腐剂的透明药液，颜色为无色至淡黄色，单剂量包装在1mL预填充注射器中，每支含有25mg/0.5mL药液。注射器由I型玻璃制成，配有29号不锈钢针头和护罩。储存时请保持原包装，并置于2°C至30°C(36°F至86°F)的环境中，避免冻结。

六、作用原理

武特里西兰是一种创新的双链siRNA-GalNAc缀合物。它利用RNA干扰技术，有效降低突变型和野生型TTR mRNA的水平，进而减少血清和组织中的TTR蛋白沉积。

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