武特里西兰：治疗hATTR淀粉样变性的创新RNAi药物

武特里西兰（Vutrisiran）作为一种前沿的RNAi治疗药物，专为治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性多发性神经病而设计。hATTR淀粉样变性是一种遗传性、进行性且可能致命的疾病，由TTR基因突变引发，这些突变会导致异常的淀粉样蛋白沉积，进而引发多发性神经病。

作为一种双链小干扰RNA（siRNA），武特里西兰特异性地靶向突变型和野生型的甲状腺素运载蛋白（TTR）信使RNA（mRNA），进而阻止TTR蛋白的生成。通过RNA干涉机制，该药物能够精准地抑制TTR mRNA的表达，从而降低异常蛋白的合成量。经过食品药品监督管理局（FDA）的严格审批，武特里西兰在治疗多发性神经病方面的卓越疗效已得到官方认证。

HELIOS-A 3期临床试验结果揭示，与基线状态相比，使用武特里西兰治疗的患者在神经损伤方面取得了显著的改善。令人振奋的是，超过半数的患者在接受治疗后，其神经病症状有了明显的缓解。这一研究结果无疑为武特里西兰在临床实践中的应用提供了坚实的科学支撑。

武特里西兰的用药方案为每三个月进行一次皮下注射，这种给药方式在临床实践中已被证实既有效又便捷。然而，如同其他药物，使用武特里西兰也可能伴随一些常见的不良反应，例如关节疼痛、呼吸困难以及血清维生素A水平的降低。为确保患者的健康，建议接受武特里西兰治疗的患者按照每日推荐摄入量（RDA）适当补充维生素A，以预防维生素A的缺乏。

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