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武特里西兰(Vutrisiran)用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变(一种遗传性疾病,其中异常蛋白质在组织中积聚和沉积,导致神经损伤)的多发性神经病。武特里西兰是一种叫做小干扰核糖核酸(siRNAs)的药物。它通过减少异常蛋白质的数量和沉积在身体组织中的异常蛋白质的数量来减少神经损伤。武特里西兰注射液是一种溶液(液体),用于皮下注射。通常由诊所的医生或护士每3个月开一次。
在一项涉及164名患有1期或2期神经损伤的hATTR淀粉样变性患者的主要研究中,武特里西兰被证明能有效减缓该疾病引起的神经损伤。有效性的主要衡量指标是患者神经损伤的变化,这是通过一种称为“mNIS+7”的标准量表来衡量的,其中得分下降表明神经损伤有所改善,得分上升表明神经损伤恶化。经过18个月的治疗后,武特里西兰的mNIS+7评分平均下降了约0.5分。相比之下,在另一项涉及225名患者的研究中,安慰剂组(一种虚拟治疗)的平均得分增加了28分。该研究还表明,在降低甲状腺素运载蛋白水平方面,武特里西兰治疗至少与Onpattro一样有效。
虽然武特里西兰的耐受性良好,但在治疗期间,最常见的副作用(可能影响超过1/10的人)是四肢疼痛(胳膊和腿)和关节痛。
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