武特里西兰对遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的疗效研究

武特里西兰（Vutrisiran），一种革新性的小干扰核糖核酸（siRNAs）药物，已被用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。此病为一种遗传性疾病，其特征在于异常蛋白质在身体组织中的积累和沉淀，进而引发神经损伤。武特里西兰通过显著降低这些异常蛋白质的数量和沉积，有效减轻神经损伤。

该药物以注射液形式提供，用于皮下注射，通常由诊所的医护人员每三个月进行一次注射。近期一项涵盖164名患有1期或2期神经损伤的hATTR淀粉样变性患者的关键性研究证实，武特里西兰在缓解由该疾病引发的神经损伤方面表现出显著疗效。

研究的主要评估标准是患者神经损伤的变化情况，采用“mNIS+7”标准量表进行衡量。在此量表中，得分的下降意味着神经损伤的改善，而得分的上升则表明神经损伤的恶化。经过长达18个月的治疗周期，接受武特里西兰治疗的患者在mNIS+7量表上的评分平均降低了约0.5分。相较之下，另一项包含225名患者的对照试验中，接受安慰剂治疗的患者平均得分上升了28分。此外，该研究还进一步表明，在降低甲状腺素运载蛋白水平的效果上，武特里西兰的治疗表现至少与Onpattro相当。

尽管武特里西兰的耐受性普遍良好，但在治疗过程中，患者仍需注意一些常见的副作用。据统计，有超过十分之一的患者可能会出现四肢疼痛（包括胳膊和腿部）以及关节疼痛的情况。然而，这些副作用通常处于可控制范围内，并不会严重影响患者的治疗进程。

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