武特里西兰（Vutrisiran）已获批准上市

武特里西兰（Vutrisiran），商标名为Amvuttra，于2022年6月在美国获得批准，用于治疗成人hATTR淀粉样变的多发性神经病，并于2022年7月在欧盟获得积极评价，用于治疗1期或2期多发性神经病成人患者的hATTR淀粉样变。武特里西兰也在日本和巴西接受关于成人hATTR淀粉样变性多发性神经病治疗的监管审查。

甲状腺素运载蛋白是一种主要在肝脏中产生的血清蛋白，其核心功能是运输维生素A和甲状腺素。hATTR患者常常会经历多发性神经病或自主神经功能障碍，并可能发展为心肌病。若不及时治疗，该病症可能在5至10年内致命。

武特里西兰，作为一种双链小干扰核糖核酸（siRNA），能够精确地靶向野生型和突变型的转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA（mRNA）。这种创新的siRNA治疗药物是专为治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR）相关的神经病而设计的。TTR的突变会引发错误折叠的TTR蛋白，进而形成淀粉样原纤维并在各种组织中沉积。武特里西兰通过降低TTR mRNA的水平，从而有效降低TTR的血清浓度。

值得一提的是，武特里西兰是以N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）为输送平台的缀合物形式上市的。GalNAc作为一种能够将siRNA高效输送到肝细胞的特殊残基，不仅增强了武特里西兰的效力和代谢稳定性，还使得每三个月仅需进行一次皮下注射成为可能。

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