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武特里西兰(Vutrisiran)是一种RNAi治疗药物,用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导(hATTR)淀粉样变的多发性神经病。遗传性甲状腺素运载蛋白介导的(hATTR)淀粉样变性是一种由TTR基因突变引起的遗传性、渐进性衰弱性和致命性疾病。这些突变导致异常淀粉样蛋白积累,引起多发性神经病。
武特里西兰是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型甲状腺素运载蛋白(TTR)信使RNA(mRNA),以阻断TTR蛋白的产生。该药物通过介入RNA干涉机制,能够精确地抑制TTR mRNA的表达,从而减少异常蛋白的合成。经过食品药品监督管理局(FDA)的批准,证明武特里西兰在治疗多发性神经病方面具有显著的疗效。
HELIOS-A 3期研究结果显示,使用武特里西兰的患者相较于基线状态,神经损伤得到了显著改善。超过50%的患者在接受治疗后呈现出明显的神经病程度改善。这项研究结果为武特里西兰的临床应用提供了有力的支持。
武特里西兰的给药方式是每3个月进行一次皮下注射。根据临床实践,这种给药方式已被证明是有效和方便的。然而,使用武特里西兰治疗可能出现一些常见的不良反应,包括关节痛、呼吸困难和血清维生素A水平下降等。为了避免维生素A不足,建议接受武特里西兰治疗的患者按照每日推荐摄入量(RDA)来适当补充维生素A。
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