武特里西兰（Vutrisiran）的功效与作用

时间：2024.04.25作者：医学编辑王奕 浏览次数：491

武特里西兰（Vutrisiran）是一种皮下给药的甲状腺素运载蛋白导向的小干扰核糖核酸（siRNA）治疗剂（也称为RNA干扰或RNAi治疗剂），由Alnylam Pharmaceuticals，Inc .开发，用于治疗淀粉样甲状腺素运载蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性，包括遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。

n-乙酰半乳糖胺缀合和增强的稳定化学分别用于靶向肝脏和增加稳定性，允许每3个月皮下给药一次。武特里西兰是一种基因沉默双链siRNA-GalNAc缀合物，通过RNA干扰结合和沉默编码致病蛋白（转甲状腺素蛋白）的信使RNA（mRNA）导致突变型和野生型TTR mRNA降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积减少。武特里西兰利用GalNAc结合物递送平台，这是一种增强的稳定化学物质。这使得皮下给药的剂量更小，给药间隔更长。

在一项针对hATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者的关键性3期研究中，与外用安慰剂相比，每3个月皮下注射武特里西兰25mg可显著减少神经病变损害。武特里西兰还与神经病特异性生活质量、步态速度、营养状况和残疾评分的显著改善有关。武特里西兰通常耐受性良好；唯一比外用安慰剂发生率高的常见不良事件是四肢疼痛和关节痛。武特里西兰可降低血清维生素A水平，建议补充维生素A。

总之，武特里西兰是治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病的一种有效且耐受性良好的替代选择，具有皮下给药频率低的潜在优势。

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