【临床试验】

1． 先前未经治疗的 CLL

ARZERRA 的疗效在一项随机、开放标签、平行组研究中进行了评估。

表 8. IRC 评估的先前未经治疗的 CLL 的疗效结果（ITT 人群 ^a）

IRC = 独立审查委员会； ITT = 治疗意向； CI = 置信区间。

a 意向治疗人群包括所有 447 名随机分组患者。

b Pike估计器。

2.  复发性CLL
研究2（随机、开放、平行臂、多中心试验）在365例复发CLL患者中评估了ARZERRA联合氟达拉滨和环磷酰胺与氟达拉滨和环磷酰胺相比的疗效。
表 9. IRC 评估的复发性 CLL 疗效结果（ITT 人群）

a 使用 Brookmeyer-Crowley 方法获得置信区间。
b 使用 Pike 估计器获得风险比。 风险比 <1 表示 O+FC 的风险低于 FC。 分层对数秩检验的风险比和 p 值根据 Binet 分期和先前治疗的数量进行调整。
c Cochran-Mantel-Haenzel 检验，调整分层因素：Binet 分期和既往治疗次数。

3.  CLL 的延长治疗
在一项随机、平行组、开放标签试验中评估了 ARZERRA 作为 CLL 延长治疗的疗效。
在进行疗效分析时，ARZERRA 组的中位随访时间为 19.4 个月，观察组的中位随访时间为 18.7 个月。 ARZERRA 组的事件发生率（进展或死亡）为 33%，观察组为 51%。 研究者评估的 ARZERRA 组中位 PFS 为 29.4 个月，观察组为 15.2 个月 [风险比：0.50，95% 置信区间（0.38, 0.66）；P <0.0001]。
图 3. 研究人员评估的无进展生存期的 Kaplan-Meier 估计

4.  难治性慢性淋巴细胞白血病
研究 4 是一项单臂、多中心试验，受试者为 154 名复发或难治性 CLL 患者。
研究者确定的对氟达拉滨和Alemtuzumab耐药的 CLL 患者的总体缓解率为 42% (99% CI: 26, 60)，中位缓解持续时间为 6.5 个月 (95% CI: 5.8, 8.3)。 没有完全缓解。 在研究 4 其他患者中和针对复发或难治性 CLL 患者进行的多中心、开放标签、剂量递增研究（研究 5）中观察到了抗肿瘤活性。