【适应症】
本品是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗先天性凝血因子VIII缺乏（活性<1IU/d）且体内无腺相关病毒血清型5预先抗体（AAV5）的成人重度A型血友病。

【推荐剂量】
6 × 10¹³载体基因组（VG）每公斤体重，单次静脉输注。
计算患者剂量体积毫升数和小瓶数，公式如下：
-患者剂量毫升数：
患者体重(kg)*3=剂量体积毫升(mL)
-待解冻小瓶数：

患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(抹零且取整至下一个整数)，举例如下：

【不良反应】
-最常见的不良反应（发生率≥5%）是恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛。
-最常见的实验室指标异常（发生率≥ 10%）是 ALT、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、乳酸脱氢酶（LDH）、肌酸磷酸激酶 （CPK）、凝血因子VIII活性水平、γ-谷氨酰转移酶 （GGT） 和胆红素> ULN。

【药理作用】
本品是一种基于腺相关病毒血清型5（AAV5）为载体的基因疗法，旨在引入截短型（B Domain Deleted ,BDD）人类凝血VIII因子转基因功能拷贝。该截短型基因的转录发生在肝脏内，使用肝脏特异性启动子，导致hFVIII-SQ的表达。表达的 hFVIII-SQ替代有效止血所需的缺失凝血因子VIII。

【贮藏】
1、待售期间：
-本品需在≤ -60°C温度下冷冻运输且直立存放。
-切勿打开本品包装直至准备使用。
-避光保存
2、制备和给药期间：
-本品需要在不超过25°C的室温下解冻。
-解冻后，本品在室温下最长保存10个小时，包括准备和输注给药时间。
-如有必要，已解冻的未开封小瓶可在冷藏（2至8°C）下直立避光保存（例如，在原纸盒中）最多3天。
-请勿将本品暴露在紫外线消毒灯的照射下。
-本品一旦解冻，切勿再次冷冻。
-如果本品不慎泄漏，请用对非包膜病毒具有活性的杀病毒剂处理，并及时用擦干。

-根据当地药物废物指南，处理可能与本品接触过的未使用产品和一次性物料。

参考链接：https://www.fda.gov/media/169937/download?attachment