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美国食品药品监督管理局(FDA)基于对全球规模最大的血友病基因治疗3期试验——GENEr8-1研究的数据,批准了Roctavian(瓦洛克托科)的上市。这项里程碑式的研究共纳入了134名患者,其中112名在接受Roctavian治疗前,已至少接受了6个月的FVIII预防治疗,并前瞻性收集了他们的基线年化出血率(ABR)数据。其余22名患者的基线ABR则是通过回顾性方式收集。所有患者均接受了至少三年的持续随访。
根据FDA批准的Roctavian标签描述,与接受常规FVIII预防治疗时的基线ABR(年平均出血5.4次)相比,接受Roctavian治疗的112名患者在随访结束时(中位数为3年)的ABR显著降低至年平均2.6次,平均降幅高达52%。这一显著疗效是基于FDA的一项深入分析得出的,该分析特别关注了其中13名患者的预防期ABR,这些患者的预防期ABR原本高达35次。更为值得一提的是,这些患者报告称,在使用Roctavian治疗后,他们的自发性出血和关节出血率较接受常规FVIII预防治疗时显著降低。具体来说,自发性出血的平均ABR从2.3次/年降至0.5次/年,而关节出血的平均ABR则从3.1次/年降至0.6次/年。
令人鼓舞的是,大多数研究参与者在治疗的第三年及之后仍然对Roctavian保持良好的反应,且无需额外补充常规预防药物。三年的分析结果显示,与基线相比,研究参与者的总治疗出血量减少了惊人的82.9%。此外,研究还发现,Roctavian的使用使得FVIII的总体使用量相较于基线减少了96.8%,这一数据无疑为血友病患者带来了更为便捷和经济的治疗选择。
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