Roctavian（瓦洛克托科）登陆国际市场

时间：2024.04.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：207

Roctavian（瓦洛克托科）这一由BioMarin Pharmaceutical Inc.研发的基因疗法，为甲型血友病患者带来了新的治疗选择。该药物已经在全球范围内引起了广泛关注。2022年8月，欧盟为Roctavian颁发了有条件上市授权，专门针对那些没有FVIII抑制剂病史，并且体内未检测到腺相关病毒5型（AAV5）抗体的成人重度甲型血友病患者。随后，在2023年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也为这款创新药物颁发了上市批准。

作为一种前沿的基因疗法，Roctavian的核心机制在于将特定基因导入患者体内。其活性成分valoctocogene roxaparvovec是由一种经过改造的病毒构成，这种病毒携带了因子VIII的基因。当患者通过静脉接受Roctavian注射后，这种病毒就能有效地将因子VIII基因送入肝细胞内，从而促使这些细胞持续产生缺失的因子VIII，有望从根本上控制出血性疾病的发展。值得一提的是，这款药物所使用的病毒类型——“腺相关病毒”——并不会引发人类疾病，确保了治疗的安全性。

Roctavian通过静脉输注的方式给药，其常见的副作用包括肝酶丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平的升高（这可能是肝脏问题的信号）、乳酸脱氢酶水平的提升（可能暗示组织损伤）、恶心以及头痛等。尽管这些副作用存在，但Roctavian仍为甲型血友病患者提供了一种全新的、具有划时代意义的治疗手段。

目前，Roctavian原研药尚未在国内上市。鉴于其在海外市场上市时间不长，具体的价格信息尚未明确。

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