瓦洛克托科是一种基因疗法，主要用于治疗严重的A型血友病（Hemophilia A）。A型血友病是一种遗传性出血性疾病，由于缺乏或功能异常的第八因子（FVIII），导致患者凝血功能受损，易出现自发性出血和创伤后出血不止。瓦洛克托科通过腺相关病毒载体，将正常的FVIII基因导入患者肝细胞，促使体内持续产生功能正常的第八因子，从根本上改善凝血功能。该疗法是一种一次性注射的基因治疗，旨在减少或替代传统反复输注血液因子的治疗，显著改善患者生活质量。
参考资料：https://www.drugs.com
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