Roctavian（瓦洛克托科）是一种由BioMarin Pharmaceutical Inc.开发的用于治疗甲型血友病的基因疗法。2022年8月，Roctavian在欧盟获得有条件上市授权，用于治疗无FVIII抑制剂病史且无可检测到的腺相关病毒5型（AAV5）抗体的成人重度甲型血友病[先天性第八因子（FVIII）缺乏症]。2023年6月，此药在美国获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准用于治疗此类疾病，以Roctavian的商品名进行出售。
Roctavian是一种被称为“基因疗法”的先进治疗药物，可将基因导入体内。Roctavian中的活性物质valoctocogene roxaparvovec是由一种病毒制成的，该病毒经过改造后含有因子VIII的基因。将Roctavian注入静脉后，该病毒有望携带因子VIII基因进入肝细胞，使其能够长期产生缺失的因子VIII。这有望控制出血性疾病。这种药物中使用的病毒类型（“腺相关病毒”）不会导致人类疾病。
Roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，通过静脉输注给药，最常见的副作用包括肝酶丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平升高（可能出现肝脏问题的迹象）、乳酸脱氢酶水平升高（可能出现组织损伤的迹象）、恶心（感觉恶心）和头痛。
Roctavian原研药没有在国内上市。由于在海外上市的时间较短，其价格还不清楚。
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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