Roctavian（瓦洛克托科）是一种治疗什么的药

时间：2024.04.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：198

Roctavian（瓦洛克托科）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗成人重度血友病a。Roctavian适用于治疗经美国食品和药物管理局（FDA）批准的检测未检测到5型腺相关病毒抗体的成人重度血友病A（先天性因子VIII缺乏症，因子VIII活性《1 IU/dL）。

血友病A是一种终身疾病，由F8基因突变引起，该基因负责产生一种叫做FVIII的蛋白质，这种蛋白质是血液凝固所必需的基本血液蛋白质之一。当FVIII严重缺乏时，甲型血友病患者有发生疼痛和潜在危及生命的出血的风险，这种出血可能会自发发生。血友病A目前的治疗标准是预防性治疗，包括接受输液或注射以保持血液中有足够的凝血因子来防止出血。Roctavian是一种基因疗法，旨在取代突变的F8基因的功能，使患有严重血友病A的人能够产生自己的FVIII，从而减少出血事件。

Roctavian以单剂量静脉输注方式给药。Roctavian不适用于女性。在临床研究中，施用Roctavian后，在精液中可检测到转基因DNA。因此在服用Roctavian后的6个月内，具有生育能力的男性及其女性伴侣必须使用有效的避孕方法防止或推迟怀孕，并且男性不得捐献精液。常见的不良反应包括恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛。

Roctavian原研药没有在国内上市。由于在海外上市的时间较短，其价格还不清楚。

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