Roctavian（瓦洛克托科）的疗效

时间：2024.04.12作者：医学编辑王奕 浏览次数：160

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Roctavian（瓦洛克托科）上市是基于全球3期GENEr8-1研究的数据，这是血友病基因治疗中最大的3期试验。在该研究中接受Roctavian治疗的134例患者中，112例患者在接受Roctavian治疗前接受FVIII预防治疗至少6个月期间前瞻性收集了基线年化出血率（ABR）数据。其余22名患者回顾性收集了基线ABR。所有患者都接受了至少3年的随访。

如FDA批准的Roctavian标签中所述，与接受常规FVIII预防治疗（5.4次出血/年）的基线ABR相比，112名接受Roctavian治疗（2.6次出血/年）的患者在随访结束时（中位数为3年）的ABR平均降低了52%。这一结果是基于美国食品和药物管理局的一项分析，该分析估算了13名患者在预防期间的ABR为35。这些患者还报告称，与接受常规FVIII预防治疗的基线率相比，使用Roctavian治疗后的自发性出血和关节出血率显著降低（观察到的自发性出血平均ABR为0.5出血/年，关节出血平均ABR为0.6出血/年）（观察到的自发性出血平均ABR为2.3出血/年，关节出血平均ABR为3.1出血/年）。

大多数研究参与者在第三年及以后继续对治疗有反应，没有补充使用常规预防药物。三年分析结果显示，与基线相比，研究参与者的总治疗出血量减少了82.9%。研究还发现，与基线相比，Roctavian使FVIII的总体使用量减少了96.8%。

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