【适应症】

本品是激酶抑制剂，可用于治疗：
•治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
•患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）并需要全身疗法的12岁以上的儿童和成年患者。
•12岁以上的儿童和成年患者，需要全身治疗且放射性碘难治性的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

【推荐剂量】

根据是否存在RET基因融合和基因突变选择要接受GAVRETO治疗的患者。
12岁以上儿童患者和成人患者的推荐剂量：400毫克，每天一次，空腹（在服用GAVRETO前至少两小时和服用GAVRETO后至少一小时不得进食）口服

【不良反应】

最常见的不良反应（≥25％）是便秘，高血压，疲劳，肌肉骨骼疼痛和腹泻。 最常见的3-4年级实验室异常（≥2％）为淋巴细胞减少，中性粒细胞，血红蛋白减少，磷酸盐减少，血钙降低，钠减少，天冬氨酸转氨酶（AST）升高，丙氨酸转氨酶（ALT）升高，血小板减少和碱性磷酸酶升高。

【药理作用】

普拉替尼为受体酪氨酸激酶 RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，可选择性抑制 RET 激酶活性，可剂量依赖性抑制 RET 及其下游分子磷酸化，有效抑制表达 RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。
在重组酶活性抑制试验中，普拉替尼对野生型 RET、RET V804L、RET V804M、 RET M918T、CCDC6-RET 酶活性抑制作用的 IC50 均小于 0.5nM；对 RET 的活性抑制约为对 KDR 活性抑制的 80 倍，约为对 FGFR1 活性抑制的 25 倍。
在表达 RET 的 Ba/F3 细胞中，普拉替尼可剂量依赖性抑制 RET 的自磷酸化（IC50 为 5.0nM）；抑制表达 RET 野生型、RET V804L、RET V804M、RET V804E 20 / 24 的 Ba/F3 细胞增殖的 IC50 分别为 16.5nM、15.3nM、4.6nM、21.9nM。普拉替尼对不表达 RET 的 Ba/F3 细胞增殖的抑制作用 IC50 为 1873.1nM，约为表达 RET 的 Ba/F3 细胞的 110 倍。
在表达 RET C634W 突变的 TT 细胞、RET M918T 突变的 MZ-CRC-1 细胞、 (CCDC6)-RET 融合的 LC2/ad 细胞中，普拉替尼可剂量依赖性地抑制 RET 及其下游分子磷酸化，剂量依赖性地下调 RET-Shc-ERK 信号通路调节基因 DUSP6 和 SPRY4，可有效抑制 TT 细胞、MZ-CRC-1 细胞和 LC2/ad 细胞的增殖，相应的 IC50 分别为 15.4nM、4.2nM 和 3.7nM。
普拉替尼抑制人胃癌细胞系 Kato III 中 FGFR2 磷酸化的 IC50 为 201nM，抑制人红白血病细胞系 TF-1 细胞中 JAK2 激酶活性的 IC50 为 58nM，抑制人脐静脉内皮细胞系 HUE 细胞中 VEGFR2 磷酸化的 IC50 为 70nM。

【贮存】

存放在20°C至25°C（68°F至77°F）; 允许在15°C至30°C（59°F至86°F）。 防潮。