【适应症】
本品适用于减缓患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的4-17岁男孩神经功能障碍的进展。
限制使用：
-本品不能治疗或预防肾上腺皮质功能不全。
-对本品的免疫反应可能导致本品在ABCD1 基因完全缺失的患者中治疗无效。
-本品尚未在继发于头部创伤的 CALD 中进行研究。
-鉴于本品存在血液系统恶性肿瘤的风险，且不清楚本品和人类肾上腺脑白质营养不良蛋白 （ALDP） 表达的长期耐久性，应仔细考虑每个男孩的治疗时机和孤立性男孩的治疗锥体束疾病作为临床表现通常不会发生，直到成年。

【推荐剂量】
-本品的剂量基于每公斤体重的输液袋中 CD34+ 细胞的数量。
-最小推荐剂量为 5.0 × 10⁶ 个 CD34+ 细胞/公斤。

【不良反应】
-最常见的非实验室不良反应（≥ 20%）：
粘膜炎、恶心，呕吐，发热性中性粒细胞减少症，脱发，食欲下降，腹痛、便秘、发热、腹泻、头痛、皮疹。
-最常见的 3 级或 4 级实验室检验报告异常 （≥40%）：
白细胞减少症、淋巴细胞减少，血小板减少，中性粒细胞减少，贫血，低钾血症。

【药理作用】
本品a是一种一次性基因疗法，旨在将ABCD1 cDNA的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，使用 Lenti-D 慢病毒载体转导自体 CD34+ 细胞。本品输注后，转导CD34+ HSCs移植到骨髓中并分化成各种细胞类型，包括单核细胞（CD14+） 能够产生功能性 ALDP。然后，功能性ALDP可以参与局部降解甚长链脂肪酸 （VLCFA），被认为可以减缓或可能预防进一步的炎症和脱髓鞘。

【贮藏】
-将本品冷冻在小于或等于 -140°C （-220F）液氮中，直到准备好解冻和给药。
-不要照射本品，因为这可能会导致细胞失活。
-本品解冻后，不能再次冷冻。


参考链接：https://www.fda.gov/media/161640/download?attachment