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艾利瓦尔多芬基因疗法(elivaldogene autotemcel)

艾利瓦尔多芬基因疗法(elivaldogene autotemcel)

  • 药品别名:

    Skysona;eli-cel

  • 剂型:

    静脉输注细胞悬浮液

  • 规格:

    5.0 × 106 CD34+ 细胞/公斤*20ml

  • 有效期:

    9个月

  • 原研药厂:

    bluebird bio, Inc.

  • 产地:

    美国

  • 价格:

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  • 上市版本:

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  • 服务保障:

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【功效】
本品的批准是基于一项2/3期研究ALD-102(Starbeam)(N=32)和一项3期ALD-104(N=35)研究的数据。本品的加速批准基于 24 个月的无 MFD 生存期。
-主要终点:
本品治疗与自然病史患者对比从症状发现到主要功能障碍 (MFD) 或死亡(即无 MFD 生存期)的时间。
-试验结果:
接受本品治疗的患者, Kaplan-Meier(KM) 曲线估计的第 24 个月无 MFD 生存率为 72% (95% CI: 35%, 90%),而自然病史者为43% (95% CI: 10%, 73%) 。



参考链接:https://www.fda.gov/media/161640/download?attachment

作者:药得医学编辑团队

医学审核:药得医学审核团队

发布日期:2024-03-15

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