【适应症】
本品是一种基于腺相关病毒(AAV rh74)的基因疗法，用于治疗4至5岁儿童患者的已确定携带DMD基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)。

【推荐剂量】
推荐剂量为1.33 × 10¹⁴个载体基因组/公斤体重，或10ml/公斤体重
本品剂量(ml)=患者体重(公斤)x 10
倍增因子10代表每千克剂量(1.33 × 10¹⁴ vg/kg)除以每毫升本品悬浮液的载体基因组拷贝数(1.33 × 10¹³ vg/mL)
所需的本品瓶数= 本品剂量(mL)除以10(四舍五入至最接近的瓶数)。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥5%）是呕吐和恶心，肝功能受损，发热和血小板减少。

【药理作用】
本品是重组基因治疗产品，其由非复制型重组腺相关病毒(AAV)血清型rh74 (AAVrh74)衣壳和ssDNA表达盒组成，所述表达盒的侧翼是源自AAV2的反向末端重复序列(ITRs)。该盒包含:1)包含肌酸激酶7启动子和α-肌球蛋白重链增强子的MHCK7基因调节成分，和2)编码工程本品微肌营养不良蛋白的DNA转基因。载体/衣壳:临床和非临床研究已经证明AAVrh74血清型在骨骼肌细胞中的转导。此外，在非临床研究中，AAVrh74血清型转导已在心脏和膈肌细胞中得到证实。
启动子:MHCK7启动子/增强子驱动转基因表达，并已在动物模型中显示驱动转基因本品micro-dystrophin蛋白主要在骨骼肌(包括膈肌)和心肌中表达。在临床研究中，肌肉活检分析已经证实本品在骨骼肌中的表达。
转基因:DMD是由DMD基因突变引起的，导致缺乏功能性肌营养不良蛋白。本品携带编码微肌营养不良蛋白的转基因，该蛋白由在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域组成。本品微肌营养不良蛋白已被证明定位于肌膜。

【贮藏】
-本品应在≤−60ºC温度下运输。
-直立冷藏存放在2℃至8℃的温度下最长14天。
-切勿再次冷冻
-切勿摇晃本品
-一旦恢复到室温，不能再放回冰箱。

-应遵循当地的生物废弃物处理指南进行本品丢弃。

参考链接：https://www.elevidys.com/PI